重型地中海貧血治療難題被攻克

　　廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院地中海貧血防治研究團(tuán)隊(duì)聯(lián)合上海科技大學(xué)、復(fù)旦大學(xué)及正序生物，成功完成全球首個(gè)堿基編輯藥物治療輸血依賴型β-地中海貧血的臨床應(yīng)用。相關(guān)成果日前發(fā)表在《自然》雜志。

　　該研究由廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院血液內(nèi)科教授賴永榕、劉容容牽頭主持，相關(guān)成果為重型β-地中海貧血患者帶來了一次性根治的全新方案。

　　“β-地中海貧血是一種高發(fā)于我國(guó)南方部分地區(qū)的嚴(yán)重遺傳性血液病?！辟囉篱沤榻B，“對(duì)于輸血依賴型患者而言，以往只能依靠終身定期輸血維持生命，不僅面臨血源緊張、體內(nèi)鐵過載損傷臟器等問題，唯一的根治手段——異基因造血干細(xì)胞移植，也因配型難度大、易出現(xiàn)排異反應(yīng)，讓多數(shù)患者錯(cuò)失治療機(jī)會(huì)?！?/p>

　　此次研究團(tuán)隊(duì)的突破，核心是用上了更安全精準(zhǔn)的堿基編輯技術(shù)，只需直接改寫基因上的錯(cuò)誤堿基，就能精準(zhǔn)修復(fù)致病基因，激活人體自身可正常工作的胎兒血紅蛋白，代償缺陷的血紅蛋白，安全性和精準(zhǔn)度大幅提升。

　　在臨床試驗(yàn)中，5名輸血依賴型β-地中海貧血患者接受了相關(guān)治療。臨床數(shù)據(jù)顯示，所有患者治療后造血功能快速恢復(fù)，最快14天就實(shí)現(xiàn)造血細(xì)胞植入，全部在1個(gè)月內(nèi)成功擺脫終身輸血，血紅蛋白水平穩(wěn)步升至正常范圍并長(zhǎng)期穩(wěn)定。

　　截至目前，首例患者脫離輸血已超28個(gè)月，隨訪期間未出現(xiàn)與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)，精準(zhǔn)檢測(cè)也未發(fā)現(xiàn)基因編輯脫靶現(xiàn)象。（周仕興 王瑾雯）

　　轉(zhuǎn)自：光明日?qǐng)?bào)

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